Kan nieuw medicijn voor patiënten met Alport syndroom of FSGS de nierfunctie verbeteren?

Voor de behandeling van zeldzame nierziekten Alport syndroom en primaire focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) wordt een nieuw medicijn R3R01 ontwikkeld. Mogelijk helpt dit medicijn nierschade te verminderen en zo de nierfunctie te verbeteren. Het Amsterdam UMC en Radboudumc zijn gestart met testen van dit nieuwe medicijn bij patiënten.

- Dit onderzoek is weer opgestart na een tussentijdse beoordeling. Heb je FSGS of Alport Syndroom en wil je meedoen aan dit onderzoek? Onderaan dit artikel lees je hoe je je kunt aanmelden. - 

Het syndroom van Alport is een erfelijke aandoening en ontstaat door een afwijking in de genen. Dit kan leiden tot gehoorverlies, oogafwijkingen en nierfalen. Als de nieren zijn aangedaan, werken de nierfilters niet goed. Het lichaam verliest daardoor belangrijke stoffen via de urine, zoals eiwitten en rode bloedcellen.

Patiënten met FSGS hebben littekens of verharding (sclerose) in de nieren. Hierdoor werken ook bij deze aandoening de nierfilters minder goed, en verliest het lichaam eveneens belangrijke eiwitten via de urine.

Nieuw medicijn als aanvullende behandeling

De behandeling van Alport syndroom en FSGS is bedoeld om verdere nierschade te voorkomen. Zo bestaat de behandeling bijvoorbeeld uit verlagen van de bloeddruk en aanpassingen in leefstijl. Vaak gaat de nierfunctie langzaam verder achteruit. Uiteindelijk is dan dialyse of een niertransplantatie nodig.

Het nieuwe medicijn R3R01 is misschien een geschikte aanvullende behandeling, omdat het mogelijk de functie van de nierfilters verbetert en zo het verlies van eiwitten via de urine tegengaat. Uit eerder onderzoek is namelijk bekend dat het middel een direct effect heeft op de nierfilters.

Hoe werkt R3R01?

Rutger Maas (Radboudumc) en Liffert Vogt (Amsterdam UMC) zijn de internist-nefrologen die betrokken zijn bij de studie in Nederland. Zij leggen uit hoe R3R01 werkt: ‘Uit dieronderzoeken weten we dat bij het syndroom van Alport en FSGS vetophoping een rol speelt bij beschadigen van de nieren. Het medicijn R3R01 kan het vetgehalte van de nierfilters misschien verminderen.

Dat zit zo: ‘Een bepaald eiwit in het lichaam helpt de hoeveelheid vet in de nier te regelen. R3R01 zorgt ervoor dat dit eiwit harder gaat werken. Uit dieronderzoeken blijkt dat hierdoor in bepaalde niercellen minder vet terechtkomt. Daardoor kan de nierschade minder worden en de nierfunctie verbeteren. We willen nu onderzoeken of dit medicijn ook zo werkt bij mensen.’

Start onderzoek bij patiënten

Er wordt internationaal onderzoek gedaan naar het medicijn. Het doel is om te kijken hoe veilig het medicijn is en hoe goed het werkt bij deze nieraandoeningen. Het onderzoek loopt naar verwachting tot het einde van 2024.

In Nederland doen het Amsterdam UMC en Radboudumc mee. Zij starten nu met testen van het medicijn bij patiënten met Alport syndroom of FSGS. Internist-nefrologen Maas en Vogt: ‘Het nieuwe middel R3R01 wordt onderzocht bij patiënten die flink eiwitverlies houden ondanks de huidige behandeling, die bestaat uit bloeddrukverlagende middelen, leefstijlmaatregelen en afweeronderdrukkende medicijnen (bij patiënten met primaire FSGS). Hopelijk leidt deze aanvullende behandeling tot minder eiwitverlies en langer behoud van de nierfunctie.

Meedoen aan dit onderzoek

Wil je meedoen aan de R3R01 studie? Dan kun je dit aangeven bij je eigen nefroloog. Het maakt niet uit in welk ziekenhuis je onder behandeling bent.

Er worden een aantal onderzoeken gedaan om te kijken of je geschikt bent om mee te doen. Alle deelnemers krijgen R3R01. Het onderzoek duurt in totaal 27 weken (ongeveer 7 maanden).

Contact

Voor meer informatie of vragen over dit onderzoek, kun je contact opnemen met de betrokken internist-nefrologen: Liffert Vogt (Amsterdam UMC) of Rutger Maas (Radboudumc).

Bekijk de video (Engels) voor meer informatie over het internationale onderzoek naar het medicijn R3R01 bij patiënten met Alport syndroom of primaire FSGS