Baanbrekend onderzoek naar nieuw medicijn voor nierpatiënten

Een nieuw medicijn dat de achteruitgang van de nierfunctie soms helemaal stopt en hartfalen en sterfte voorkomt. Bij veel mensen met nierproblemen werkt het. Maar is dit ook het geval bij mensen met ernstige nierschade? Grootschalig onderzoek waarbij de Nierstichting en het UMC Groningen samen optrekken, moet dit uitwijzen.

Het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) start in oktober een nieuw onderzoek naar een medicijn voor mensen met ernstige nierschade. Dit gebeurt met steun van de Nierstichting. 'Dit is baanbrekend onderzoek', vertelt Ron Gansevoort, hoogleraar interne geneeskunde in het UMCG en onderzoeksleider van het Renal Lifecycle-onderzoek.

'We weten dat het geneesmiddel werkt bij patiënten met een beperkte nierfunctie. Wij gaan voor het eerst kijken of het ook werkt bij patiënten met een ernstig gestoorde nierfunctie.' De uitkomsten worden over vier jaar verwacht.

Diabetesmedicijn

De medicijnen die onderzocht worden, zijn zogenoemde SGLT2-remmers. Dit is een nieuwe klasse geneesmiddelen die oorspronkelijk op de markt kwam voor mensen met diabetes om de bloedsuikerwaarden te verlagen.

Gansevoort: 'Bij toeval werd ontdekt dat de medicijnen goed werken voor mensen met nier- en hartproblemen, ook als ze geen diabetes hebben. De uitkomsten uit meerdere onderzoeken zijn spectaculair: de achteruitgang van de nierfunctie wordt vertraagd en stopt soms helemaal. Ook zijn er minder ziekenhuisopnamen voor hartfalen en overlijden er minder mensen.'

Minder druk op nierfilters

Het nieuwe medicijn werkt op de suikerhuishouding van de nier. 'Door de SGLT2-remmer verlies je wat suiker via de urine, en als gevolg daarvan verlies je ook wat water en zout. Dit zet een ingewikkeld mechanisme in de nieren in gang waardoor de druk op de nierfiltertjes afneemt. De nierfiltertjes hoeven minder hard te werken en gaan daardoor langer mee', legt Gansevoort uit.

Dat deze medicijnen werken, is aangetoond bij nierpatiënten met een nog redelijk goede nierfunctie. In het Renal Lifecycle-onderzoek wordt nu voor het eerst onderzocht hoe het medicijn werkt bij mensen met een nierfunctie van 25 procent of minder. Ook mensen die dialyseren of een niertransplantatie achter de rug hebben, worden in het onderzoek meegenomen.

'Dat de werking van het medicijn bij verschillende groepen patiënten tegelijkertijd wordt onderzocht, is bijzonder voor een klinische studie', zegt Wouter Eijgelaar, manager Zorg & Innovatie van de Nierstichting. 'We noemen het daarom de Renal Lifecycle-studie, omdat we willen weten wat het medicijn in alle ‘levensfases’ van een nierpatiënt doet. Van nierschade die toeneemt tot het punt dat de nier faalt en je moet dialyseren en een niertransplantatie krijgt.' 

Complicaties bij nierfalen

Het gaat om de patiëntengroepen waarbij de nood het hoogst is, schetst Eijgelaar. 'Als je nieren falen, moet je drie keer per week naar het ziekenhuis om te dialyseren. Of je krijgt een niertransplantatie en moet je veel medicijnen slikken om de getransplanteerde nier te behouden. Dat is nog steeds geen makkelijk leven. Ook is er de complicatie van hart- en vaatziekten, waar je als nierpatiënt een sterk verhoogde kans op hebt. En als je pech hebt, faalt het getransplanteerde orgaan en moet je weer dialyseren. Als het nieuwe medicijn ook maar enigszins werkt, heeft dit een enorme impact voor al deze mensen.'

Dat de Nierstichting samen met het UMCG optrekt, is mogelijk dankzij een historisch grote gift van het Piet Poortman Fonds, die de Nierstichting vorig jaar ontving. In totaal wendt de Nierstichting 3,3 miljoen euro van de gift aan om de Renal Lifecycle-studie te financieren. Niet eerder stak de Nierstichting zo'n groot bedrag in een klinisch onderzoek.

'We willen geschiedenis schrijven met een onderzoek dat niet primair gefinancierd wordt door de farmaceutische industrie’, vertelt Gansevoort. 'Farmaceutische bedrijven konden het niet financieren, omdat de patenten van het medicijn over een paar jaar aflopen. Zij kunnen hun investeringen daardoor niet meer terugverdienen. We zijn de firma AstraZeneca zeer erkentelijk dat zij desondanks studiemedicatie gratis ter beschikking hebben gesteld.'

Ook buiten de landsgrenzen slaat het onderzoek aan. 'Ziekenhuizen uit Australië, België en Duitsland sluiten spontaan aan en nemen eigen geld mee. We overleggen ook met een aantal Amerikaanse ziekenhuizen. Het geeft aan hoe belangrijk dit onderzoek is.'

Betere behandeling en gezonder leven

De gedroomde uitkomst voor nierpatiënten is dat het onderzoek aantoont dat het medicijn de achteruitgang van de nierfunctie stopt en hartfalen en sterfte voorkomt.  Gansevoort: 'Als dat gebeurt, gaan mensen niet meer richting dialyse en transplantatie. Ook mensen met een donornier leven dan langer en gezonder. De hoop is dus dat we bij mensen met ernstige nierschade de behandeling kunnen verbeteren.'

Wat de resultaten over vier jaar ook zijn; het onderzoek is in alle gevallen zinvol. 'Werkt het medicijn niet of onvoldoende, dan is ieder geval duidelijk dat we het niet moeten voorschrijven aan mensen met ernstige nierschade. Als het wel werkt, wordt het één van de grootste positieve veranderingen in de behandeling van nierpatiënten van de afgelopen twintig jaar.'

Meedoen aan het onderzoek

Voor het Renal Lifecycle-onderzoek is de medewerking nodig van ongeveer vijftienhonderd mensen met ernstige nierschade. 'Als mensen meedoen, is de belasting voor hen heel beperkt', vertelt onderzoeksleider Ron Gansevoort van het UMCG. 'Zij slikken het medicijn of een placebo en geven een paar keer per jaar bloed en urine af. Dit gebeurt op momenten als patiënten toch al voor een regulier bezoek in het ziekenhuis zijn.'

De bijwerkingen van het medicijn zijn beperkt. 'Er is een verhoogde kans op een blaasontsteking, maar deze is meestal mild en goed te behandelen.'

Mensen die willen meedoen, kunnen zich bij hun eigen nefroloog melden. Vrijwel alle ziekenhuizen en dialysecentra waar nierpatiënten komen, doen mee.

Het onderzoek wordt vanuit de NVN ook gemonitord door een groep nierpatiënten. Zij zien er op toe dat het onderzoek en de manier waarop deelnemers geïnformeerd worden op een passende manier gebeurt.