aHUS-medicijn is ook effectief bij minder intensief gebruik dan de farmaceut voorschrijft

Artsen van het Radboudumc en vrijwilligers van de diagnosegroep aHUS van de NVN hebben de afgelopen jaren onderzocht of het extreem dure medicijn eculizumab ook minder intensief kan worden gebruikt dan de farmaceut in eerste instantie voorschreef. Met als doel de kosten te beperken. En uiteraard zonder dat de werkzaamheid minder wordt. De resultaten van de studie zijn nu gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Kidney International Reports. 

aHUS is een zeldzame nierziekte, in Nederland wordt zo’n 20 keer per jaar de diagnose gesteld: 5 keer bij kinderen en 15 keer bij volwassenen. Mensen met aHUS krijgen bloedarmoede en een tekort aan bloedplaatjes waardoor een verstoorde bloedstolling optreedt en de nieren beschadigd raken. Met nierschade en uiteindelijk nierfalen tot gevolg.

Levenslang aan de medicijnen

Eculizumab is het enige middel dat helpt bij aHUS. Dit medicijn zorgt ervoor dat de beschadigde kleine bloedvaten in de nier herstellen, waardoor de bloedstolsels verdwijnen. Volgens de voorschriften van de farmaceut zou eculizumab levenslang moeten worden gebruikt.

Eculizumab is echter zo duur, circa een half miljoen euro per patiënt per jaar, dat de verwachting was dat het niet in de basisverzekering opgenomen zou worden. Het Radboudumc is eind 2016 een onderzoek gestart naar de mogelijkheid om het middel minder intensief te gebruiken: CUREiHUS, en zo kosten te besparen. Artsen en patiëntenverenigingen, waaronder de diagnosegroep aHUS van de NVN, namen deel aan dit onderzoek. 

Succesvolle resultaten

De resultaten zijn succesvol: in plaats van het medicijn levenslang te gebruiken, kunnen patiënten veilig stoppen met eculizumab zonder dat de aHUS terugkomt. ‘De eerste evaluatie laat zien dat bij de meeste patiënten de toediening na drie maanden kan worden gestopt, en bij een terugval weer worden gestart. Bij diegenen die het geneesmiddel langer nodig hebben, kan de tijd tussen twee toedieningen worden verruimd.’, zegt Nicole van de Kar, kinderarts-nefroloog op de website van het Radboudumc. 

In 2018 besloot minister Bruins dat eculizumab gedurende het onderzoek in het basispakket werd opgenomen. Dit is later verlengd tot eind 2025. De minister prees de samenwerking tussen artsen en patiënten die leidt tot de beperking van de kosten.

De NVN hoopt dat de kostenbesparing aanleiding zal zijn om na 2025 eculizumab definitief in het basispakket van de zorgverzekering op te nemen.

Over de publicatie

Dit artikel verscheen in Kidney International Reports: Early Eculizumab Withdrawal in patients with aHUS in native kidneys is Safe and Cost-Effective: results of the CUREiHUS study – R.N. Bouwmeester, C. Duineveld, K.L. Wijnsma, F.J. Bemelman, J.W. van der Heijden, J.A.E. van Wijk, A.H.M. Bouts, J. van de Wetering, E. Dorresteijn, S.P. Berger, V. Gracchi, A.D. van Zuilen, M.G. Keijzer-Veen, A.P.J. de Vries, R.W.G. van Rooij, F.A.P.T. Engels, W. Altena, R.de Wildt, E. van Kempen, E.M. Adang, M. ter Avest, R. ter Heine, E.B. Volokhina, L.P.W.J. van den Heuvel, J.F.M. Wetzels, N.C.A.J. van de Kar. DOI: 10.1016/j.ekir.2022.10.013.